反義寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASO), 是一種單鏈寡核苷酸分子,單鏈,通常包含15-25個核苷酸。其進入細胞后在核糖核酸酶H1的作用下通過堿基互補配對原則與其互補的靶mRNA結(jié)合,抑制靶基因的表達。
磷酸骨架修飾:反義寡核苷酸磷酸基團中的氧原子被硫原子取代,形成硫代磷酸酯(PS)骨架。
糖環(huán)2‘位修飾:最常用的ASO修飾類型是2'-O-甲基(2'-O-Me)和2'-O-甲氧基乙基(2'-MOE)。
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